一项新的研究表明，在癌症治疗后经常用于增加白细胞的药物萨格莫司汀(Sargramostim)对轻度至中度阿尔茨海默症(Alzheimer’s disease)患者的治疗和改善记忆也有效。这种药物由重组DNA技术(酵母衍生的rhu GM-CSF/ leuine®)生产的天然人类蛋白组成。

 

来自科罗拉多大学安舒茨医学院(CU Anschutz)的科罗拉多大学阿尔茨海默病和认知中心(University of Colorado Alzheimer’s and Cognition Center at University of Colorado Anschutz Medical Campus (CU Anschutz))的这项研究提出了来自他们的临床试验的证据，表明沙格莫司汀在阿尔茨海默病患者中可能同时具有疾病修正和认知增强的活动。这篇文章今天在阿尔茨海默氏症与痴呆:转化研究和临床干预，阿尔茨海默氏症协会的一份开放获取期刊上发表。

 

“临床试验的目标是检验一种被称为粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的天然人类蛋白对老年痴呆症患者的影响。我们测试了gm - csf因为患有类风湿性关节炎往往不会得到阿尔茨海默病和我们之前已经发现这种蛋白质,增加在类风湿性关节炎患者的血液,降低淀粉样蛋白沉积在阿尔茨海默氏症小鼠和返回他们的记忆力正常后几周的治疗。因此，类风湿关节炎患者体内GM-CSF水平的自然增加可能是他们免受阿尔茨海默病的一个原因，杏2注册”CU阿尔茨海默病和认知中心主任Huntington Potter博士说，他与Jonathan Woodcock、Timothy Boyd和合作者一起进行了新的试验。

 

“人类GM-CSF是已知人类药物Sargramostim中的活性化合物，我们是第一个研究其对阿尔茨海默病患者影响的人。”

 

GM-CSF/Sargramostim用于刺激骨髓产生更多的白细胞，即巨噬细胞和粒细胞，以及修复血管的祖细胞。这些白细胞在全身循环，清除不应该存在的细胞、细菌和淀粉样蛋白沉积物，并促进受损血管和大脑的修复。

 

研究人员进行了一项随机、双盲、安慰剂对照II期试验，以测试沙格莫司汀治疗轻中度阿尔茨海默病参与者的安全性和有效性。符合资格标准的研究参与者随机接受注射沙格拉莫司汀(20名参与者接受FDA标准剂量250 mcg/m2/天皮下注射， 杏耀介绍 ，每周5天，共3周)或安慰剂(20名参与者接受盐水，每周5天，共3周)。该研究的大多数参与者是在CU Anschutz招募并接受治疗的，还有一些来自南佛罗里达大学。

 

随后，加州大学安舒茨分校的研究人员进行了多种神经学、神经心理学、细胞、细胞因子、阿尔茨海默病病理生物标记物和神经成像评估。

 

他们发现短期的沙格莫司汀治疗增加了先天和其他免疫细胞，调节了细胞因子的测量，并且参与者是安全的和良好的耐受性。他们还发现，在30分的小型心理状态测试中，认知记忆提高了近2分。阿尔茨海默病的血液生物标记物——大脑淀粉样蛋白、神经缠结和神经退化——的测量结果都趋于正常。

 

Potter说:“这些结果表明，短期的Sargramostim治疗可以导致先天免疫系统激活，认知和记忆改善，以及轻度到中度阿尔茨海默病患者血液中淀粉样蛋白和tau病理和神经元损伤的部分正常化。”

 

“刺激先天免疫系统和调节炎症可能是一种新的治疗方法，杏耀yl注册这一令人惊讶的发现促使我们开始一项更大规模的沙格莫司汀治疗阿尔茨海默病的试验，让更多的参与者接受更长时间的治疗。”