一项针对致命脑癌胶质母细胞瘤患者的早期临床试验表明，由美国西北大学(Northwestern University)科学家开发的一种实验性球形核酸(SNA)药物能够穿透血脑屏障，引发肿瘤细胞死亡。

 

这是第一次有证据表明，通过静脉注射纳米疗法可以跨越血脑屏障，杏耀主管改变肿瘤的遗传机制，导致细胞死亡。这种药物越过了血脑屏障，降低了致癌基因的水平，促进了肿瘤细胞的死亡。

 

西北医学研究将于3月10日发表在《科学转化医学》杂志上。该研究结果是建立在西北大学研究小组先前发表的临床前研究的基础上的。

 

西北大学范伯格医学院神经学副教授、西北医学医师Priya Kumthekar博士说:“我们发现这种药物，NU-0129，即使剂量很小，也会导致肿瘤细胞发生所谓的凋亡或程序性细胞死亡。”“这是一项对人类的非凡发现，证实了我们之前在动物研究中看到的情况。”

 

现在， 杏耀代理 ，西北大学的科学家计划利用这项技术来推进这种治疗脑瘤的方法。

 

这项0期研究在西北大学罗伯特·h·卢里综合癌症中心对8名复发性胶质母细胞瘤患者进行了研究。在第0阶段，研究人员使用小剂量的药物，以确保它不会对人体有害，然后才开始在更大的临床试验中使用大剂量的药物。

 

研究参与者在手术前接受静脉注射药物。在切除肿瘤后，Kumthekar和她的团队对肿瘤进行了研究，以确定药物穿越血脑屏障的效果及其对肿瘤细胞的影响。

 

在美国，胶质母细胞瘤每年影响约13000至15000名患者，而且都是致命的。在过去的十年里，没有任何新的药物被批准用于治疗胶质母细胞瘤。科学家们说，目前很难开发出一种药物，可以突破具有保护作用的血脑屏障，治疗高度侵袭性的脑肿瘤。

 

SNAs看起来像一个Koosh ball

 

西北大学神经学副教授、该研究的资深作者亚历山大·斯特赫说:“这种独特的3D设计能够渗透到肿瘤细胞中，纠正其内部的基因，使其容易受到治疗诱导的杀伤。”

 

NU-0129是第一种用于全身使用的SNA药物。SNAs是DNA或RNA围绕纳米粒子排列的结构，看起来像一个Koosh球，Stegh说。

 

Stegh和Chad A. Mirkin一起开发了这种药物，Chad A. Mirkin是SNA平台的发现者和发明人，也是温伯格文理学院的George B. Rathmann化学教授和西北大学国际纳米技术研究所的主任。

 

胶质母细胞瘤药物代表了一种革命性的新型药物。它所基于的新型SNA平台可以应用于其他类型的神经系统疾病，如阿尔茨海默氏症、亨廷顿氏症和帕金森症，通过类似地抑制导致这些疾病的基因。

 

极不寻常的药物途径

 

这是极其不寻常的事情在临床前药物开发研究在大学,护送通过美国食品和药物管理局批准作为试验性新药临床试验和研究,所有在同一大学,没有从制药公司资助。在大多数情况下，一种药物被开发出来并授权给制药公司。

 

Kumthekar说:“我们希望尽快推进这项技术，杏耀注册因为有些患者患有目前无法治愈的疾病。”

 

Lurie癌症中心主任Leon Platanias博士说:“这些令人兴奋的发现首次支持了球形核酸在脑肿瘤药物输送方面的潜力。它们可能证明对这些肿瘤的治疗有重要的长期翻译意义。”